基因疗法早在1972年就已被西奥多·弗里德曼提出,1990年开始进入临床试验。近年来,随着基因编辑技术在临床上取得了许多突破性的进展,基因疗法逐渐应用到延缓衰老方面。

近日,罗格斯大学新泽西医学院的研究人员在《美国科学院院刊》(PANS)发文表示,连续半年,每月接受1次基因疗法,可将实验小鼠的平均寿命延长41.4%,且提高小鼠的葡萄糖耐受,身体各项生理指标出现年轻化迹象。
实验中,研究人员选择了端粒酶逆转录酶(TERT)和卵泡抑菌素(FST)两种基因,并利用巨细胞病毒作为载体,通过腹腔注射和鼻腔吸入的方式,将其接种到18个月大的小鼠(相当于人类56岁)体内。结果发现,未接种的小鼠平均寿命约为26.7个月;而接种FST-病毒载体的小鼠平均寿命为35.1个月,延长了32.5%;接种TERT-病毒载体的小鼠平均寿命为37.5个月,延长了41.4%。
“实验结果非常显著,表明利用病毒基因疗法可显著延长小鼠的寿命,”研究人员表示,“有趣的是,不论接种的途径如何,病毒基因疗法的效果一致。”

除此之外,接受病毒基因疗法的小鼠,其身体各项生理指标出现年轻化迹象。
研究人员发现,在平衡木测试过程中,未接种的小鼠用时在40秒左右,而接种的小鼠用时可控制在5-6秒;其次,与未接种的小鼠相比,接种的小鼠其平均葡萄糖峰值浓度降低约28%-33%,且血糖水平在摄食后3小时内恢复到正常,而未接种的小鼠则需要8小时。这些数据表明,基因疗法可提高小鼠运动协调性及葡萄糖耐受。另外,肉眼可见接受基因疗法的小鼠毛发茂盛、皮毛光泽度更高。

“我们的研究证实,通过病毒基因疗法可达到延缓衰老、延长实验动物寿命的作用。”但研究人员强调,“巨细胞病毒基因疗法不是一次性基因疗法,需每月定期注射才能达到预期效果,这限制了巨细胞病毒基因疗法在实际中的应用。”
针对基因疗法的应用,截至2022年8月,全球共有43款基因型治疗产品上市,但碍于其研发成本高、需求人数少等原因,基因疗法价格十分昂贵。如荷兰一家制药公司研发的一种治疗脂蛋白脂酶缺乏的药物,价格高达110万欧元;最近获批的可用于治疗β-地中海贫血症的一次性基因疗法——Zynteglo基因疗法定价210万美元。
而且,基因疗法目前主要应用于单基因遗传病与癌症治疗方面,大部分有关延缓衰老的基因疗法还处在临床前的动物实验阶段,因此利用基因疗法延缓衰老这一设想可能需要10年甚至更久的时间才能实现。